No images found for سعر حقنة zolgensma
مقدمة:
حقنة زولجينسما (Zolgensma) هي دواء العلاج الجيني الذي حصل على موافقة إدارة الغذاء والدواء الأمريكية لعلاج ضمور العضلات الشوكي (SMA). وهو مرض وراثي نادر يتسبب في ضعف العضلات التدريجي والمميت في كثير من الأحيان. وتعتبر حقنة زولجينسما أغلى دواء في العالم، حيث يبلغ سعر الجرعة الواحدة 2.1 مليون دولار أمريكي.
1. ما هو ضمور العضلات الشوكي (SMA)؟
– ضمور العضلات الشوكي هو مرض وراثي نادر يتسبب في ضعف العضلات التدريجي والمميت في كثير من الأحيان.
– يحدث المرض بسبب طفرة في جين SMN1، والذي يرمز لبروتين ضروري لعمل الخلايا العصبية الحركية.
– ضعف العضلات في مرض ضمور العضلات الشوكي يؤثر على الحركة والتكلم والتنفس والبلع.
2. كيف تعمل حقنة زولجينسما؟
– حقنة زولجينسما هي دواء العلاج الجيني يستخدم لعلاج ضمور العضلات الشوكي من النوع 1.
– يحتوي الدواء على نسخة سليمة من جين SMN1، والتي يتم حقنها في الجسم باستخدام ناقل فيروسي.
– تعمل النسخة السليمة من الجين على استعادة إنتاج بروتين SMN1، مما يؤدي إلى تحسن وظائف العضلات.
3. ما هي فعالية حقنة زولجينسما؟
– أظهرت التجارب السريرية أن حقنة زولجينسما فعالة في تحسين وظائف العضلات لدى الأطفال المصابين بضمور العضلات الشوكي من النوع 1.
– في إحدى التجارب السريرية، تمكن الأطفال الذين تلقوا حقنة زولجينسما من الوقوف والمشي بعد عام واحد من العلاج.
– كما أظهرت الدراسات أن حقنة زولجينسما يمكن أن تمنع حدوث مضاعفات خطيرة لمرض ضمور العضلات الشوكي، مثل الالتهاب الرئوي وتشوهات العمود الفقري.
4. ما هي الآثار الجانبية لحقنة زولجينسما؟
– الآثار الجانبية لحقنة زولجينسما نادرة بشكل عام وخفيفة.
– تشمل الآثار الجانبية الأكثر شيوعًا الحمى والطفح الجلدي والتعب.
– في بعض الحالات النادرة، قد تحدث آثار جانبية أكثر خطورة، مثل تلف الكبد وفشل الكبد.
5. من هم المرشحون لتلقي حقنة زولجينسما؟
– حقنة زولجينسما معتمدة لعلاج الأطفال المصابين بضمور العضلات الشوكي من النوع 1 الذين تقل أعمارهم عن عامين.
– قد يتم أيضًا استخدام الدواء لعلاج الأطفال الأكبر سنًا والمصابين بأنواع أخرى من ضمور العضلات الشوكي.
– يتم تحديد مدى ملاءمة حقنة زولجينسما للمريض بعد إجراء تقييم شامل للحالة الصحية.
6. ما هو سعر حقنة زولجينسما؟
– سعر حقنة زولجينسما 2.1 مليون دولار أمريكي.
– يعتبر هذا أعلى سعر دواء في العالم.
– هناك العديد من البرامج التي تساعد على تغطية تكلفة حقنة زولجينسما، بما في ذلك برامج التأمين الصحي وبرامج المساعدة المالية.
7. هل هناك خيارات علاجية أخرى لضمور العضلات الشوكي؟
– بالإضافة إلى حقنة زولجينسما، هناك عدد من خيارات العلاج الأخرى المتاحة لضمور العضلات الشوكي.
– تشمل هذه الخيارات الأدوية التي تساعد على زيادة إنتاج بروتين SMN1 وجراحة العمود الفقري والعلاج الطبيعي.
– يعتمد اختيار العلاج المناسب للمريض على عمره وشدته وظروفه الصحية.
الخاتمة:
حقنة زولجينسما هي دواء العلاج الجيني الذي يوفر الأمل للأطفال المصابين بضمور العضلات الشوكي. على الرغم من ارتفاع سعر الدواء، إلا أن هناك العديد من البرامج المتاحة للمساعدة في تغطية تكلفته. من المهم للأسر التي لديها طفل مصاب بضمور العضلات الشوكي أن تناقش جميع الخيارات العلاجية المتاحة مع طبيب الطفل.