العنوان: أوناسيموجين أب باروفتيك – الدواء الجديد لعلاج ضمور العضلات الشوكي
المقدمة:
ضمور العضلات الشوكي هو مرض وراثي نادر يؤثر على الخلايا العصبية الحركية في الحبل الشوكي والدماغ، مما يؤدي إلى ضعف العضلات التدريجي. قد تتراوح شدة المرض من خفيفة إلى شديدة، ويمكن أن تؤثر على المهارات الحركية الأساسية مثل المشي والبلع والتنفس. حتى وقت قريب، لم يكن هناك علاج معتمد لضمور العضلات الشوكي. ولكن في عام 2019، تمت الموافقة على علاج جيني جديد يسمى أوناسيموجين أب باروفتيك لعلاج ضمور العضلات الشوكي من النوع الأول.
1. ما هو أوناسيموجين أب باروفتيك؟
– أوناسيموجين أب باروفتيك هو علاج جيني يعمل عن طريق استبدال الجين المعيب المسؤول عن ضمور العضلات الشوكي بنسخة سليمة من الجين.
– يتم إعطاء أوناسيموجين أب باروفتيك عن طريق حقنة واحدة في السائل النخاعي.
– العلاج متاح للأطفال الذين تم تشخيص إصابتهم بضمور العضلات الشوكي من النوع الأول قبل سن عامين.
2. كيف يعمل أوناسيموجين أب باروفتيك؟
– يعمل أوناسيموجين أب باروفتيك عن طريق إدخال نسخة سليمة من جين SMN1 إلى الخلايا العصبية الحركية.
– جين SMN1 هو الجين المسؤول عن إنتاج بروتين SMN، وهو بروتين مهم لوظيفة الخلايا العصبية الحركية.
– يؤدي استبدال الجين المعيب بنسخة سليمة إلى إنتاج بروتين SMN سليم، مما يساعد على تحسين وظيفة الخلايا العصبية الحركية ويؤدي إلى تحسن سريري في أعراض ضمور العضلات الشوكي.
3. ما هي فوائد أوناسيموجين أب باروفتيك؟
– أظهرت الدراسات السريرية أن أوناسيموجين أب باروفتيك يمكن أن يحسن وظيفة العضلات بشكل كبير لدى الأطفال المصابين بضمور العضلات الشوكي من النوع الأول.
– يمكن أن يساعد أوناسيموجين أب باروفتيك الأطفال المصابين بضمور العضلات الشوكي على اكتساب مهارات حركية جديدة، مثل المشي والوقوف والجلوس.
– يمكن أن يساعد أوناسيموجين أب باروفتيك أيضًا في تحسين وظائف الجهاز التنفسي والبلع لدى الأطفال المصابين بضمور العضلات الشوكي.
4. ما هي الآثار الجانبية لأوناسيموجين أب باروفتيك؟
– الآثار الجانبية الأكثر شيوعًا لأوناسيموجين أب باروفتيك هي الصداع والغثيان والتقيؤ والنعاس والحمى.
– قد تحدث أيضًا بعض الآثار الجانبية الخطيرة، مثل التفاعلات التحسسية والتهاب السحايا.
– يجب مراقبة الأطفال الذين يتلقون أوناسيموجين أب باروفتيك عن كثب لظهور أي آثار جانبية خطيرة.
5. من هو المرشح المناسب للعلاج بأوناسيموجين أب باروفتيك؟
– أوناسيموجين أب باروفتيك متوفر للأطفال الذين تم تشخيص إصابتهم بضمور العضلات الشوكي من النوع الأول قبل سن عامين.
– يجب أن يكون الطفل قادرًا على تحمل التخدير العام، ويجب ألا يكون لديه أي عدوى نشطة.
– يجب أن يكون الطفل أيضًا قادرًا على الخضوع لمتابعة دقيقة بعد العلاج.
6. ما هي تكلفة أوناسيموجين أب باروفتيك؟
– سعر أوناسيموجين أب باروفتيك مرتفع نسبيًا.
– سعر الجرعة الواحدة من أوناسيموجين أب باروفتيك حوالي 2.1 مليون دولار أمريكي.
– قد يختلف السعر النهائي للعلاج حسب تكلفة المستشفى وتكاليف الرعاية الأخرى.
7. أين يمكن الحصول على أوناسيموجين أب باروفتيك؟
– يتوفر أوناسيموجين أب باروفتيك في مراكز متخصصة في علاج ضمور العضلات الشوكي.
– يجب على المرضى الذين يرغبون في الحصول على العلاج بأوناسيموجين أب باروفتيك استشارة طبيبهم لمعرفة ما إذا كانوا مؤهلين للعلاج.
الخلاصة:
أوناسيموجين أب باروفتيك هو علاج جيني جديد واعد لعلاج ضمور العضلات الشوكي من النوع الأول. أظهرت الدراسات السريرية أن أوناسيموجين أب باروفتيك يمكن أن يحسن وظيفة العضلات بشكل كبير لدى الأطفال المصابين بضمور العضلات الشوكي من النوع الأول. ومع ذلك، فإن سعر أوناسيموجين أب باروفتيك مرتفع نسبيًا، وقد يكون من الصعب الحصول عليه في بعض البلدان.