سبيرازا: الدواء الجديد لعلاج ضمور العضلات الشوكي
مقدمة
ضمور العضلات الشوكي هو مرض وراثي نادر يؤثر على الخلايا العصبية الحركية في الحبل الشوكي والدماغ. هذه الخلايا العصبية مسؤولة عن إرسال الرسائل من الدماغ إلى العضلات، مما يسمح لنا بالتحرك. في ضمور العضلات الشوكي، تموت هذه الخلايا العصبية الحركية تدريجياً، مما يؤدي إلى ضعف العضلات وتنكسها.
الأعراض
تختلف أعراض ضمور العضلات الشوكي حسب نوع المرض وشدته. ومع ذلك، تشمل الأعراض الشائعة ما يلي:
ضعف العضلات، خاصة في الذراعين والساقين
ضمور العضلات
صعوبة في المشي أو الوقوف
مشاكل في التنفس
صعوبة البلع
تشوهات في العمود الفقري
نوبات الصرع
التشخيص
يتم تشخيص ضمور العضلات الشوكي عادةً من خلال اختبار جيني. يمكن أيضًا إجراء اختبارات أخرى، مثل اختبارات التصوير بالرنين المغناطيسي (MRI) وخزعة العضلات، لتأكيد التشخيص.
العلاج
لا يوجد علاج معروف لضمور العضلات الشوكي. ومع ذلك، يمكن للأدوية والعلاجات الأخرى أن تساعد في إبطاء تقدم المرض وتحسين نوعية الحياة.
سبيرازا
سبيرازا هو دواء جديد لعلاج ضمور العضلات الشوكي. وهو مثبط لنسخ الرنا الذي يعمل على زيادة إنتاج بروتين البقاء على قيد الحياة في الخلايا العصبية الحركية. يساعد هذا البروتين على حماية الخلايا العصبية الحركية من الموت.
الفعالية
أظهرت التجارب السريرية أن سبيرازا فعال في إبطاء تقدم ضمور العضلات الشوكي وتحسين وظائف العضلات. في إحدى التجارب السريرية، تمكن الأطفال الذين تلقوا سبيرازا من المشي لمدة أطول وتسلق السلالم بشكل أفضل وتحسين وظائف الجهاز التنفسي لديهم.
الآثار الجانبية
الآثار الجانبية الأكثر شيوعًا لسبيرازا هي الإمساك والغثيان والقيء. قد تشمل الآثار الجانبية الأخرى الصداع والدوار والتعب.
التكلفة
سبيرازا دواء باهظ الثمن. تبلغ تكلفة جرعة واحدة حوالي 125000 دولار. يحتاج معظم المرضى إلى جرعة واحدة كل أربعة أشهر.
الاستنتاج
سبيرازا دواء جديد واعد لعلاج ضمور العضلات الشوكي. وهو فعال في إبطاء تقدم المرض وتحسين وظائف العضلات. ومع ذلك، فهو دواء باهظ الثمن وقد يكون له آثار جانبية.